La progresiva tecnología del ARNm en el tratamiento de enfermedades raras
Un equipo interdisciplinar formado por científicos de la UCL, el King’s College de Londres y Moderna ha demostrado recientemente el potencial transformador de la tecnología del ARNm en el tratamiento de la aciduria argininosuccínica, un trastorno metabólico hereditario poco frecuente.
La aciduria argininosuccínica, que afecta aproximadamente a uno de cada 100.000 recién nacidos, altera la descomposición de las proteínas. Esto último puede elevar los niveles de amoníaco y desequilibrar la regulación del glutatión, vital para la desintoxicación hepática.
Aventurarse en ensayos con humanos: La próxima frontera
El equipo de investigación, animado por la ambición de superar los límites de la medicina, se está preparando para realizar ensayos en humanos en los próximos años. Al mismo tiempo, Moderna patrocina ensayos clínicos globales en el Hospital Infantil Great Ormond Street. Además, está explorando terapias con ARNm para otras enfermedades metabólicas hereditarias raras como las acidemias propiónica y metilmalónica.
Tecnología innovadora en el tratamiento de enfermedades genéticas
El Dr. Julien Baruteau, coinvestigador principal, destacó el revolucionario impacto del ARN mensajero en el campo de las vacunas durante la pandemia COVID-19. También afirmó su convicción de que tiene el potencial de producir resultados transformadores similares en las enfermedades raras. Estas últimas, que afectan a unos 300 millones de personas en todo el mundo, suelen ser el resultado de errores en el ADN, y menos del 5% cuentan con terapias aprobadas.
De la terapia génica a la innovación del ARNm
Tradicionalmente, la terapia génica, mediante virus modificados, era un método estándar para tratar enfermedades genéticas. Sin embargo, estos métodos planteaban problemas, entre ellos los efectos adversos. Buscando una alternativa, el equipo de investigación se adentró en la aplicación de la tecnología del ARNm como solución progresiva. El ARN mensajero, encapsulado en microgotas lipídicas, proporcionó una terapia precisa y dirigida a las células hepáticas.
Además, el ensayo de la terapia en ratones con aciduria argininosuccínica arrojó resultados prometedores. El beneficio de cada tratamiento con ARNm duró aproximadamente siete días. Sin embargo, las administraciones semanales durante ocho semanas resultaron eficaces. Los investigadores emplearon tomografías por emisión de positrones (PET) para controlar la corrección de la regulación del glutatión.
Una mirada al futuro: Una esperanza para los pacientes
El Dr. Baruteau destacó el potencial terapéutico sin precedentes del ARNm, sobre todo para enfermedades genéticas incurables como las hepáticas. La intención es ampliar este enfoque a diversas enfermedades hepáticas hereditarias, trasladando en última instancia la terapia con ARNm a los pacientes, especialmente a los niños.
Ciencia sinérgica en acción
El Dr. Tim Witney, IP co-líder del King’s College de Londres, elogió el esfuerzo de colaboración, haciendo hincapié en la corrección en tiempo real de los errores genéticos a través de la imagen. El Dr. Paolo Martini, Director Científico de Moderna, también subrayó la sinergia entre el mundo académico y la industria en la exploración del potencial de la tecnología del ARNm contra las enfermedades raras.
Financiación de un futuro de avances médicos
La investigación recibió el apoyo de varias entidades, entre ellas Moderna, el Consejo de Investigación Médica, el consorcio London Advanced Therapies, Wellcome, Cancer Research UK y el Centro de Investigación Biomédica del Instituto Nacional de Investigación Sanitaria y Asistencial (NIHR) del Hospital Great Ormond Street.
Tecnología innovadora: Catalizador del cambio
A medida que el estudio profundiza en las posibilidades de la terapia con ARNm, se hace evidente que esta innovadora tecnología encierra inmensas promesas. Más allá de corregir errores genéticos, abre vías para tratar un espectro de enfermedades genéticas raras.
Además, con esta tecnología progresiva como punta de lanza de posibles curas, el sector sanitario experimenta un aumento de la demanda de profesionales expertos en aprovechar el poder del ARNm. Estos empleos tecnológicos marcan una nueva era para la investigación y la aplicación médicas.
Una nueva era tecnológica
A medida que la terapia con ARNm se establece en la vanguardia de los avances médicos, asistimos al amanecer de una nueva era tecnológica. Esta tecnología creativa no sólo aborda los trastornos genéticos, sino que también señala un cambio de paradigma en la forma de abordar y tratar las enfermedades raras.
Además, el estudio desvela el prometedor potencial de la tecnología del ARNm, lo que supone un gran paso adelante en el tratamiento de las enfermedades genéticas raras e infunde esperanza en todo el mundo. Con la tecnología progresiva a la vanguardia, el campo de la medicina se encuentra al borde de un cambio transformador, dando paso a una nueva era de posibilidades.
