Tecnologia de mRNA no tratamento de doenças raras
Uma equipe interdisciplinar composta por cientistas da UCL, King’s College London e Moderna demonstrou recentemente o potencial transformador da tecnologia de mRNA no tratamento da acidúria argininosuccínica, um distúrbio metabólico raro e hereditário.
A acidúria argininosuccínica, afetando aproximadamente um em cada 100.000 recém-nascidos, interrompe a degradação de proteínas. Este último resulta potencialmente em níveis elevados de amônia e regulação desequilibrada da glutationa, vital para a desintoxicação do fígado.
A equipe de investigação, alimentada pela ambição de ultrapassar as fronteiras médicas, está se preparando para testes em humanos nos próximos anos. Simultaneamente, a Moderna está patrocinando ensaios clínicos globais no Great Ormond Street Hospital for Children. Além disso, está explorando terapias de mRNA para outras doenças metabólicas hereditárias raras, como acidemias propiônicas e metilmalônicas.
Julien Baruteau, co-investigador principal, enfatizou o impacto revolucionário do RNA mensageiro no campo das vacinas durante a pandemia de COVID-19. Ele também afirmou a crença de que tem potencial para obter resultados transformadores semelhantes em doenças raras.
Navegando da terapia genética à inovação em mRNA
Tradicionalmente, a terapia genética, utilizando vírus modificados, era uma abordagem padrão para o tratamento de doenças genéticas. No entanto, estes métodos apresentaram desafios, incluindo efeitos adversos. Buscando uma alternativa, a equipe de pesquisa investigou a aplicação da tecnologia mRNA como uma solução progressiva. O RNA mensageiro, encapsulado em microgotículas lipídicas, proporcionou uma terapia precisa e direcionada para as células do fígado.
Além disso, testar a terapia em ratos com acidúria argininosuccínica produziu resultados promissores. O benefício de cada tratamento com mRNA durou aproximadamente sete dias. No entanto, as administrações semanais durante oito semanas mostraram-se eficazes. Os pesquisadores empregaram tomografia por emissão de pósitrons (PET) para monitorar a correção da regulação da glutationa.
Dr. Baruteau enfatizou o potencial terapêutico sem precedentes do mRNA, particularmente para doenças genéticas incuráveis, como doenças hepáticas. A intenção é estender esta abordagem a várias doenças hepáticas hereditárias, traduzindo em última análise a terapia com mRNA para os pacientes, especialmente crianças.
Ciência sinérgica em ação
Dr. Tim Witney, co-líder PI do King’s College London, elogiou o esforço colaborativo, enfatizando a correção em tempo real de erros genéticos por meio de imagens. Paolo Martini, Diretor Científico da Moderna, também destacou a sinergia entre a academia e a indústria na exploração do potencial da tecnologia mRNA contra doenças raras.
A pesquisa recebeu apoio de várias entidades, incluindo Moderna, o Conselho de Pesquisa Médica, o consórcio London Advanced Therapies, Wellcome, Cancer Research UK e o Centro de Pesquisa Biomédica do Great Ormond Street Hospital do Instituto Nacional de Pesquisa em Saúde e Cuidados (NIHR).
Tecnologia inovadora: catalisador para Mudança
À medida que o estudo se aprofunda nas possibilidades da terapia com mRNA, torna-se evidente que esta tecnologia inovadora é imensamente promissora. Além de corrigir erros genéticos, abre caminhos para o tratamento de um espectro de doenças genéticas raras.
Além disso, com esta tecnologia progressiva liderando potenciais curas, o setor da saúde regista um aumento na procura de profissionais aptos a aproveitar o poder do mRNA. Esses empregos em tecnologia marcam uma nova era para pesquisa e aplicação médica.
Abraçando uma nova era em tecnologia
À medida que a terapia com mRNA se estabelece como pioneira nos avanços médicos, testemunhamos o início de uma nova era na tecnologia. Esta tecnologia criativa não só aborda doenças genéticas, mas também sinaliza uma mudança de paradigma na forma como abordamos e tratamos as doenças raras.
Além disso, o estudo revela o potencial promissor da tecnologia de mRNA, marcando um avanço significativo no tratamento de doenças genéticas raras e incutindo esperança a nível mundial. Com a tecnologia progressiva na vanguarda, a área médica está à beira de uma mudança transformadora, inaugurando uma nova era de possibilidades.
